Австралийские ученые сделали значительный шаг в области редактирования генов, создав метод, который позволяет активировать «молчащие» гены без необходимости разрезания молекулы ДНК. Это открытие, представленное исследователями Университета Нового Южного Уэльса в сотрудничестве с детским госпиталем Св. Иуды (США) и опубликованное в журнале Nature Communications, может привести к более безопасной генной терапии и разрешить многолетние дискуссии о механизмах, «выключающих» гены.
Исследования показали, что метильные группы на ДНК непосредственно вызывают их блокировку, а использование модифицированной системы CRISPR для удаления этих меток привело к активации генов.
Новый метод, известный как эпигенетическое редактирование, не вносит изменения в последовательность ДНК, а просто убирает химические метки. Первые применения этого метода обещают лечение серповидноклеточной анемии, при этом ученые смогут активировать ген фетального глобина, который блокируется после рождения. Весь процесс включает удаление стволовых клеток пациента, активирование нужного гена в лаборатории и последующее возвращение клеток в организм, открывая перспективы для безопасной терапии различных генетических заболеваний.
Заголовки
